Megan e Patrick têm a doença Pompe, uma rara doença neuromuscular hereditária que decorre de uma deficiência da atividade da enzima GAA (alfa-1,4-glucosidade), que tem como função fazer a hidrólise do glicogênio em glicose. Esta ação deficiente provoca o acúmulo de glicogênio nos lisossomos. Ambas as crianças vivem sob permanente cuidado de enfermeiras, pois a doença provoca fraqueza muscular progressiva (as crianças não conseguem ficar de pé), deterioração da função, além de cardio e hepatomegalia. Poucas crianças portadoras da doença atingem os nove anos de idade. Muitos morrem bem antes disso.

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O pai das crianças é um executivo muito bem remunerado, que garante uma vida confortável à esposa e seus três filhos com recursos que facilitam o cotidiano dos das crianças doentes, como cadeiras de roda automáticas, automóvel adaptado e aparelhos médicos que são necessários. Mesmo assim, o sofrimento do casal é inevitável por saberem que para esta doença não há cura, e que a expectativa de vida dos pequenos é de, no máximo, nove anos. Diante desta situação, o pai, que procura incansavelmente os avanços nas pesquisas sobre a doença, descobre que um cientista tem se destacado no desenvolvimento de um tratamento que pode retardar a evolução da doença e resolve procurá-lo.

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Robert Stonehill (Harrison Ford), um pesquisador da Universidade de Nebraska, é um cientista excêntrico, de comportamento imprevisível, maus modos – mas genial. Deste encontro ficam dois sentimentos no expectador: a esperança, por descobrir que é possível desenvolver o medicamento que auxiliará no aumento da expectativa de vida de crianças portadoras dessa doença, e a revolta, ao se deparar com a falta de investimento em pesquisas que buscam o desenvolvimento de tratamento e/ou a cura para doenças raras. Ao longo da trama, é possível verificar várias críticas às grandes corporações, que, por não vislumbrarem a possibilidade de lucro com o desenvolvimento do medicamento, não se interessam em contribuir com a busca por um tratamento efetivo contra a doença.

É neste contexto que John toma uma decisão extrema: deixa seu emprego e junta-se ao Dr. Stonehill em busca de investimentos para avançar sua pesquisa. É o momento em que os expectadores ficam torcendo pelo sucesso da relação entre pai dedicado e cientista egocêntrico, porém, nos deparamos com momentos em que o pesquisador põe tudo a perder ao não aceitar imposições de financiadores da pesquisa. Ao longo do filme, surgem ainda questões referentes aos trâmites para a realização de testes clínicos, a rivalidade existente entre pesquisadores de uma mesma área e a responsabilidade para com o próximo quando estamos em contato com o sofrimento dele.    

A história que apresenta vários momentos de tensão, contudo, termina bem, com o desenvolvimento de um medicamento que deu aos filhos do casal John e Aillem Crowley alguns anos a mais de vida. O final do filme nos comove com a chegada do personagem de Harrison Ford ao hospital, e se entregando a emoção de ver as crianças, em gargalhadas, devido à elevação do nível de açúcar no sangue, demonstrando bons resultados ao medicamento. O pesquisador se permite emocionar junto à família que tanto lutou por esse momento. E os expectadores podem experimentar da sensação de orgulho daquele pai tão dedicado, compartilhando lágrimas e sorrisos com os personagens do filme.